前言：
隨著(zhù)技術(shù)的不斷進(jìn)步，細胞與基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，成為全球醫療健康產(chǎn)業(yè)的前沿領(lǐng)域。國內大量CGT產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗階段，隨著(zhù)產(chǎn)品陸續預期獲批上市，中國細胞與基因治療市場(chǎng)規模增速將超全球。從地區分布來(lái)看，上海頭部企業(yè)眾多、管線(xiàn)數量遙遙領(lǐng)先，引領(lǐng)國內細胞與基因治療市場(chǎng)發(fā)展。
CGT主要分為細胞治療、基因治療、融合治療三類(lèi)。其中細胞治療分為CAR-T細胞療法、干細胞療法、NK細胞療法，基因治療分為病毒載體基因治療、非病毒載體基因治療、CRISPR基因編輯?，F階段，CAR-T為CGT最普遍的應用技術(shù)，其次是干細胞治療和基因治療。
一、醫療健康產(chǎn)業(yè)前沿領(lǐng)域--細胞與基因治療市場(chǎng)蓬勃發(fā)展
根據觀(guān)研報告網(wǎng)發(fā)布的《中國細胞與基因治療（CGT）行業(yè)發(fā)展趨勢分析與投資前景預測報告（2025-2032）》顯示，細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）是一種新興的生物醫學(xué)治療方法，旨在通過(guò)對人體細胞和基因進(jìn)行修復、替換和改造，直接從患者的疾病根源進(jìn)行治療，臨床應用潛力巨大。
自1953年DNA雙螺旋結構模型提出后，科學(xué)家們開(kāi)始探索將基因片段直接引入細胞以改變其遺傳特性的可能性。細胞與基因治療行業(yè)經(jīng)歷了從早期探索到初步發(fā)展，再到快速發(fā)展的歷程。隨著(zhù)技術(shù)的不斷進(jìn)步，細胞與基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，成為全球醫療健康產(chǎn)業(yè)的前沿領(lǐng)域。2023年全球細胞與基因治療市場(chǎng)規模達111.1億美元，2024年全球細胞與基因治療市場(chǎng)規模增至185.1億美元，增速為66.6%。預計2025年全球細胞與基因治療市場(chǎng)規模達到305.4億美元，2023-2025年CAGR為65.8%。
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二、臨床試驗大量開(kāi)展、產(chǎn)品陸續獲批上市，中國細胞與基因治療市場(chǎng)規模增速將超全球
中國細胞與基因治療在20世紀90年代已有臨床研究，2005年已有兩款針對實(shí)體瘤的CGT產(chǎn)品出現，但之后幾年熱度逐漸消散。2010年以來(lái)，細胞治療開(kāi)始受到各大藥企及研發(fā)機構的青睞。2016年，隨著(zhù)相關(guān)技術(shù)指導與監管體系的完善，生物技術(shù)公司爭相布局CGT產(chǎn)業(yè)，大量CGT產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗。至2023年，我國細胞與基因治療市場(chǎng)規模已超30億元。隨著(zhù)國內細胞與基因治療臨床試驗的大量開(kāi)展、產(chǎn)品陸續預期獲批上市，預計2025 年我國細胞和基因治療市場(chǎng)規模有望達到 186.31 億元，2023-2025年CAGR為134.7%，將超全球水平。
國內批準上市的細胞與基因治療產(chǎn)品
| 產(chǎn)品名稱(chēng) | 藥物類(lèi)型 | 適應癥 | 上市時(shí)間 |
| 艾米邁托賽注射液 | 干細胞療法 | 急性移植物抗宿主病 | 2025年1月 |
| 西達基奧侖賽注射液 | CAR-T | 多發(fā)性骨髓瘤 | 2024年8月 |
| 源瑞達 | CAR-T | B細胞急性淋巴細胞白血病 | 2023年11月 |
| ?？商K | CAR-T | 多發(fā)性骨髓瘤 | 2023年6月 |
| 倍諾達 | CAR-T | 大B細胞淋巴瘤 | 2021年9月 |
| 奕凱達 | CAR-T | 大B細胞淋巴瘤 | 2021年6月 |
| Spinraza/諾西生鈉注射液 | 反義寡核苷酸(AS0) | 脊髓性肌萎縮癥(SMA) | 2016年12月 |
| 安柯瑞/Oncorine | 溶瘤腺病毒 | 頭頸部腫瘤、皮膚癌、鼻咽癌 | 2005年4月 |
| 今又生/Gendicine | 腺病毒載體基因治療 | 頭頸部鱗狀細胞癌 | 2003年10月 |
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三、上海引領(lǐng)國內細胞與基因治療發(fā)展，其頭部企業(yè)眾多、管線(xiàn)數量遙遙領(lǐng)先
從地區分布來(lái)看，上海得益于以往醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展積累，生物醫藥龍頭企業(yè)眾多，在資金、人才、研發(fā)(或獲取海外技術(shù)合作)等方面優(yōu)勢明顯，引領(lǐng)國內細胞與基因治療市場(chǎng)。根據數據，上海CGT藥物管線(xiàn)數量遙遙領(lǐng)先，達397個(gè)，遠高于北京(226)、杭州(114)、蘇州(108)、深圳(88)等地；管線(xiàn)數量TOP10企業(yè)中來(lái)自上海的企業(yè)/單位達5家，其中上海雅科生物管線(xiàn)數量排名第一位。
數據來(lái)源：觀(guān)研天下數據中心整理
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四、CGT中CAR-T是熱門(mén)療法，其次為干細胞治療和基因治療
CGT主要分為細胞治療、基因治療、融合治療三類(lèi)。
細胞治療主要涉及體外治療，是將病患的細胞在體外進(jìn)行一定修飾后再回輸回患者體內，從而達到治療的效果，包括CAR-T細胞療法、干細胞療法、NK細胞療法。
基因治療主要涉及體內治療，是將外源的基因導入到患者體內的靶細胞內，然后在基因層面治療調控蛋白的表達，從而達到治療疾病的目的，包括病毒載體基因治療、非病毒載體基因治療、CRISPR基因編輯。
融合技術(shù)是在細胞治療中加入基因編輯技術(shù)(如改造CAR-T細胞的基因或編輯干細胞基因)，增強療效或功能。
CGT分類(lèi)
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類(lèi)別 |
技術(shù)路線(xiàn) |
核心原理 |
應用領(lǐng)域 |
有點(diǎn) |
局限性 |
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細胞治療 |
CAR-T細胞療法 |
提取患者T細胞，利用基因工程改造其表達嵌合抗原受體(CAR)，使其識別并殺死特定癌細胞 |
血液癌癥(白血病、淋巴瘤) |
高度特異性，適合個(gè)性化治療;顯著(zhù)療效 |
僅對血液癌癥有效，實(shí)體瘤療效有限;費用高 |
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干細胞療法 |
使用多能干細胞或特定細胞(如間充質(zhì)干細胞)，替代或修復病變組織和器官 |
神經(jīng)退行性疾病、心血管疾病、骨關(guān)節疾病 |
組織再生潛力強，可應用廣泛 |
可能出現免疫排斥反應，長(cháng)期療效需驗證 |
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NK細胞療法 |
利用自然殺傷(NK)細胞的天然免疫功能，通過(guò)增強其活性殺死癌細胞或病毒感染細胞 |
癌癥、病毒感染 |
免疫排斥風(fēng)險低;非個(gè)性化治療可實(shí)現批量生產(chǎn) |
療效有限，可能被抑制性腫瘤微環(huán)境阻礙 |
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基因治療 |
病毒載體基因治療 |
使用病毒(如腺病毒、AAV、慢病毒)將功能基因遞送至患者體內細胞，修復或替代突變基因 |
遺傳病、眼科疾病、癌癥 |
高效基因遞送;適用范圍廣 |
潛在免疫反應;病毒可能整合到非目標區域 |
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非病毒載體基因治療 |
使用脂質(zhì)納米顆粒(LNP)或電穿孔等物理方法傳遞基因物質(zhì)，避免病毒相關(guān)風(fēng)險 |
遺傳病、癌癥 |
安全性高，無(wú)遺傳整合風(fēng)險精準性強，可永 |
遞送效率較低，對特定組織的靶向性不足 |
|
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CRISPR基因編輯 |
利用CRISPR-Cas9技術(shù)，直接切割或修飾DNA片段，實(shí)現突變基因的修復、敲除或替換 |
遺傳病、癌癥、抗病毒治療 |
久性修復突變 |
脫靶效應風(fēng)險;遞送機制仍需優(yōu)化 |
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融合治療 |
細胞-基因聯(lián)合療法 |
在細胞治療中加入基因編輯技術(shù)(如改造CAR-T細胞的基因或編輯干細胞基因)，增強療效或功能 |
癌癥、罕見(jiàn)病 |
效果增強，理論適用更廣 |
技術(shù)復雜，生產(chǎn)成本高，仍處于早期開(kāi)發(fā)階段 |
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現階段，CGT最普遍的應用技術(shù)為CAR-T，其次為干細胞治療和基因治療。
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CAR-T是指提取患者T細胞，利用基因工程改造其表達嵌合抗原受體(CAR)，使其識別并殺死特定癌細胞，其具有高度特異性，適合個(gè)性化治療，療效顯著(zhù)。根據數據，全球3633項CGT臨床試驗中，2024項為基因治療管線(xiàn)，包括CAR-T療法在內的基因編輯，占比為55%;803項為不涉及基因編輯的細胞治療管線(xiàn)，占比為22%。全球Ⅰ期臨床的CAR-T藥品有285項，中國133項;全球Ⅱ期臨床的CAR-T藥品有169項，中國100項。
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干細胞治療是指把健康的干細胞移植到患者體內，從而修復病變細胞或再建正常的細胞或組織。在臨床上較常使用的干細胞種類(lèi)主要有間充質(zhì)干細胞、造血干細胞、神經(jīng)干細胞、皮膚干細胞、胰島干細胞、脂肪干細胞等。干細胞憑借其多向分化、免疫調節以及分泌細胞因子等功能，成為細胞治療研究的核心領(lǐng)域之一。
基因治療（Gene therapy）是指將外源（正?；蛞吧停┗驅氚屑毎?，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，從而達到治療疾病目的的技術(shù)方法。在基因治療中，必須有適合的載體將遺傳物質(zhì)遞送到身體的目標組織和細胞中，因此獲得有效進(jìn)行基因轉染的載體是基因治療的關(guān)鍵?；蜣D染的載體通常分為病毒載體和非病毒載體兩類(lèi)。自1999 年出現首例因使用腺病毒載體而致病人死亡的事件發(fā)生后，美國許多科研機構已停止使用病毒類(lèi)載體，重點(diǎn)轉向非病毒類(lèi)載體研究，目前全球基因治療使用非病毒載體的比例約為 25%。
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